关注罕见病是社会文明进步的象征，也是医学科学水平提高的重要标志。近日罗氏制药携手国药控股有限公司、上药控股有限公司和华润医药商业集团有限公司，共同启动创建了新型合作伙伴关系。各方将共同构建“罕见病用药供应平台”，合力破解用药痛点，为中国罕见病患者用药保障开拓出一条全新路径。

  可流通性差常常导致药物断供

  根据世界卫生组织定义，罕见病是发病率在0.65‰？1‰的疾病。据统计，全球有7000多种罕见病。由于我国人口基数庞大，中国的罕见病患者预计超过2000万人。近年来，随着医疗水平的不断提升，我国医疗保障体系的逐渐完善，罕见病患者这一特殊群体受到了社会的广泛关注。

  然而，已有的政策只针对罕见病防治工作中的一环，有药而不能及时用上药，是摆在罕见病患者面前又一个难题，由于罕见病药品可流通性差，导致药品供应经常出现短缺情况。

  此次，作为个体化医疗的领导者，罗氏携手国内药品流通领域各方大咖，率先呼吁推动“罕见病用药供应平台”的建设，拟通过“罕见病药品集中配送中心”进行集中配送，降低了罕见病药品的库存成本，同时减少医院和经销商所面临的备货风险，有效解决了患者用药保障问题。

  国药控股江苏有限公司总经理曹志毅说：“目前，很多罕见病患者，确实在找药的过程中经历了非常多的麻烦和困难。曾经一家江苏省内医院曾经向国控江苏要求供应一例罕见病药，这个药在整个江苏省都没有一例库存，最终是由国控江苏联系总部从其他地区抽调资源实现了药品供应，这其中，医院、商业公司、药品生产商信息链条上任何一个环节受阻，该款罕见病药品都无法实现供应。这只是我们帮助罕见病患者找到药的个案，真正提高罕见病患者的可及性，还需要建立一套完善的罕见病用药保障机制，此次大家一起探讨的‘罕见病用药供应平台’的建立对医院、经销商、药企，特别是对于患者都非常有现实意义。”

  制药与流通巨头发力精准管理

  打通最后一公里

  罕见病患者群体数量少，缺关爱，缺关注，用药特别贵，或者根本找不到药。目前，罕见病的话题并不新，而且未来中国的罕见病人群会越来越大，核心问题还是患者用药的可及性问题。作为大型央企和罗氏这样有社会责任感的跨国药企，都有责任扩大罕见病的宣传，提高政府和更多地区医疗机构对于罕见病的关注。

  国药控股陕西有限公司副总经理刘虹指出：“我们这么多年来目的就是惠及患者，不会考虑更多的成本问题。中国有这么多的罕见病患者群体，作为流通企业特别是央企，需要发挥我们的力量来聚合更多的渠道，主动承担责任，一起协作推动‘罕见病用药供应平台’的建立，根据患者需求进行‘精准’优化配置，建立新型的管理模式，使药品供应中的每个环节都保持渠道畅通，让罕见病患者、医生、药品生产商、药品经销商能够通过“罕见病用药供应平台”顺畅的交流，帮助患者找到最佳便捷的购药路径。”

  此次罗氏制药和多家药品流通领域领导企业正式创建的新型合作伙伴关系，就是合力解决罕见病用药最后一公里供应问题。罗氏作为个体化医疗的领导者，始终致力于推动医疗产业链的模式创新，解决中国患者在用药保障上遇到的挑战和困难。打造以患者为中心的新型药品供应服务模式，就是让中国的患者能够及时用上安全的放心药、救命药，为保障罕见病患者用药开拓新格局。

  辽宁省医药对外贸易有限公司总经理袁克华指出：“如何让国内患者第一时间找到药、用上药，这是考量国家公共治理的能力。辽宁省政府和卫健委正在组建罕见病患者库、整合专家资源、加建罕见诊室，用大数据提升整合和分析能力，为罕见病药物研发、确诊提供一些技术支持。未来，我们还将建立省级、重点地市集中配送模式，搭建起罕见病用药集中配送中心，临近省市将进行集中配货，规划出药品供应路线图，做到库存精准管理，完善药品供应机制保证药品流通过程中的连续性和稳定性，形成保障罕见病患者权益的平台闭环，让罕见病患者在有限的治疗选择中，不再为药品短缺所困扰，解决罕见病药品供应最后一公里的问题。